A RAVICTI® hosszú távon normalizálja az ammónia szintjét
A RAVICTI® (glicerin-fenilbutirát) az UCD egyetlen kezelési módja, amely a prospektív vizsgálatokban rövid (2 hét) és hosszú távon (12 hónap) is fenntarthatóan volt képes szabályozni az ammónia szintjét.1
A RAVICTI kedvező farmakokinetikája klinikailag jelentőségteljes és statisztikailag szignifikáns eltérést eredményezett az ammónia szabályozásában, bizonyított éjszakai szabályozással, az UCD-vel diagnosztizált betegek potenciálisan sérülékeny időszakában.
Gyermekgyógyászati szakaszban, amikor a betegek rendkívül sérülékenyek az első hyperammonaemiás krízis átélése esetén, a RAVICTI az ammóniaszint statisztikailag szignifikáns csökkenését, hosszú távon fenntartott szabályozását eredményezte.
A RAVICTI esetén kevesebb hyiperammonaeémiás krízis történt az NaPBA-hoz képest
A hyperammonaemiás krízisek gyakorisága és súlyossága a leromlott neurokognitív eredményekhez társíthatók. A RAVICTI esetén statisztikailag szignifikánsan csökkent a hyperammonaemiás krízisek és a kórházi kezelések száma a vizsgálat előtti NaPBA-val történő kezeléshez képest.
References:
1. Summary of Product Characteristics RAVICTI.
2. Diaz GA et al. Hepatology. 2013;57(6):2171–2179.
3. Berry S et al. Molecular Genetics and Metabolism 2014;112(1):17–24.
4. Kent JD and Holt RJ, Neuropsychiatry. 2016;7(1):578–583.
